一项回顾性队列研究显示,儿童时期白血病以及其他恶性血液疾病需要进行同种异体血液或骨髓移植(BMT)的幸存者死亡风险依然较高,即使在移植治疗后25年依然如此。

该项研究共纳入1974年-2010年间的1388例(女性559例,男性829例)在儿童时期接受同种异体BMT后存活2年或更长时间的患者,这些患者接受移植治疗的中位年龄为14.6岁(范围0-21岁)。总体而言,该研究队列的死亡风险与一般人群相比增加了14.4倍(95% CI, 12.8-16.1)。

在BMT20年后,共有295例患者死亡,总生存率为79.3%。与一般美国人群相比,接受同种异体BMT后2-5年内患者相对死亡率最高(标准化死亡率比[SMR]522.0, 95% CI 439.9-613.6),在移植后25年或更长时间,相对死亡率仍然明显升高(SMR 2.9; 95% CI, 2.0-4.1)。


(A. 10年时按性别计算的累计全因死亡率 B.累计非复发和复发相关的死亡率)

同种异体BMT主要用于治疗儿童时期危及生命的恶性和非恶性疾病,有几个研究报告描述了早期结局,然而过早死亡的长期风险并不明确,人们也不清楚这种风险在过去的30年里是否有变化。

在本研究中,最常见的接受BMT治疗的原因为急性淋巴细胞白血病(ALL, 25.1%),急性髓性白血病(AML)或骨髓异常增生综合征 (MDS, 23.5%),其次为先天性代谢异常、重型再生障碍性贫血、范可尼贫血、慢性粒细胞白血病(CML)、免疫紊乱、镰状细胞病或地中海贫血以及非恶性疾病。这些疾病患者接受同种异体BMT治疗20年生存率分别为:ALL 72.7%,AML 或 MDS 81.1%,先天性代谢异常 76.1%,重型再生障碍性贫血 91.0%,范可尼贫血 68.5%,CML 77.2%,免疫紊乱 92.4%,镰状细胞病或地中海贫血 82.3% 。

与既往研究同种异体BMT后导致特定晚期死亡原因的结果一致,研究者发现原发性疾病(24.6%),感染和/或慢性移植物抗宿主病(cGVHD, 49.6%),继发恶性肿瘤(18.4%)为最常见的致死原因。cGVHD或感染导致的死亡主要发生在移植治疗后最初的2-9年间 (cGVHD为79% , 感染为78%)。

研究者发现,随着时间的推移,晚期死亡率的10年累计发生率有所改善(1990年前为18.9%,1990-1999年为 12.8%,2000-2010年为10.9%,P=0.002)。在调整各种因素后,这些改善仍有统计学意义。

研究者最后指出,在过去的30年间,接受同种异体BMT治疗的儿童患者的晚期死亡率已经降低。不过与一般人群相比,这些患者在移植后25年甚至更长时间内的晚期死亡风险仍然较高,需要终身随访。儿童时期同种异体BMT后的随访需要关注早期感染,cGVHD,移植后10年内疾病复发的监测和管理以及继发恶性肿瘤和其他并发症的早期筛查。

作者 yatao

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