对于高危多发性骨髓瘤（MM）患者，异基因造血干细胞移植（alloHCT）和后续维持治疗的作用尚未完全确定。一项II期研究（NCT02440464）评估了alloHCT和后续伊沙佐米维持治疗在接受低剂量氟达拉滨、马法仑、硼替佐米联合方案治疗的高危MM患者中的疗效。

研究方法

该研究纳入了年龄≤70岁，接受自体造血干细胞移植后24个月内复发或细胞遗传学、浆细胞白血病（PCL）定义下高危的MM患者。研究中患者在氟达拉滨、马法仑、硼替佐米联合方案治疗后接受HLA匹配异基因外周血干细胞移植，同时接受他克莫司和甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD）。移植后60-120天患者将按1:1比例随机分配接受伊沙佐米（28天周期的第1、8、15天口服3mg伊沙佐米）或安慰剂治疗。

研究结果

研究于2015-2018年自15个中心纳入57例患者，其中52例（91.2%）患者接受了alloHCT，43例（82.7%）患者进行了随机分组（伊沙佐米组21例，安慰剂组22例）。由于氟达拉滨、马法仑、硼替佐米联合方案的毒性问题，17例患者随机分组后推迟入组，这部分患者在硼替佐米剂量调整后再次入组。由于这部分患者的延迟入组和研究中发生的其他延误，该研究提前中止。

研究中患者的中位年龄为56岁（范围：35-65岁），33例（57.9%）患者为高危MM，9例（15.8%）患者为原发性PCL。所有接受alloHCT的患者术后24个月的无进展生存（PFS）率和总生存（OS）率分别为52%和85%，移植相关死亡（TRM）率为11%。

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